Eltrombopag do leczenia przewlekłej, idiopatycznej trombocytopenicznej Purpury ad 6

Zależność dawka-odpowiedź zaobserwowano dla każdej zmiennej stratyfikacyjnej. Pierwotny punkt końcowy, liczba płytek krwi 50 000 lub więcej na milimetr sześcienny w dniu 43, osiągnięto u 81% pacjentów (21 z 26) otrzymujących 75 mg eltrombopagu, 70% pacjentów (19 z 27) otrzymywało 50 mg, i 28% pacjentów (8 z 29) otrzymało 30 mg; 11% pacjentów (3 z 27) w grupie placebo osiągnęło punkt końcowy (p <0,001 dla grup przyjmujących 50 mg i 75 mg eltrombopagu) (Figura 1). Wyniki były podobne w analizie danych w dniu 43 bez imputacji ostatniej obserwacji: 73% (8 z 11), 56% (9 z 16) i 22% (5 z 23) pacjentów otrzymujących 75 odpowiednio 50 mg lub 30 mg eltrombopagu i 10% (2 z 21) pacjentów otrzymujących placebo osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy (dwustronny P = 0,002 dla porównania 50 mg z placebo i P = 0,001 dla porównanie 75 mg z placebo). Podczas pierwszej wizyty (dzień 8) 44% pacjentów otrzymujących 50 mg eltrombopagu i 62% pacjentów otrzymujących 75 mg miało liczbę płytek krwi 50 000 lub więcej na milimetr sześcienny. Do 15 dnia, 88% pacjentów otrzymujących 50 mg i 81% pacjentów otrzymujących 75 mg miało odpowiedź (Figura 2A), przy medianie liczby płytek (dane z ostatniej obserwacji przeniesione do przodu) zbliżającej się do normalnego zakresu (tj. Continue reading „Eltrombopag do leczenia przewlekłej, idiopatycznej trombocytopenicznej Purpury ad 6”

Wadliwa biosynteza cholesterolu związana z zespołem Smitha-Lemli-Opitza ad 5

Stosunek 7-dehydrocholesterolu do cholesterolu wynosił odpowiednio 15%, 18% i 18% po drugim, czwartym i szóstym przewodzie komórek. Jednakże nie wykryto izomerycznego dehydrocholesterolu II ani sterolu III. Ponieważ każdy fragment reprezentował zbieranie i replikowanie od połowy do jednej trzeciej komórek, po szóstym pasażu pozostało nie więcej niż 1/64 pierwotnego materiału. Dlatego te fibroblasty musiały syntetyzować mierzalne ilości 7-dehydrocholesterolu in vitro. Nie znaleziono śladu 7-dehydrocholesterolu lub jakiegokolwiek innego niezwykłego sterolu w hodowlach fibroblastów z którejkolwiek z kontroli. Continue reading „Wadliwa biosynteza cholesterolu związana z zespołem Smitha-Lemli-Opitza ad 5”

Indukcja choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi jako immunoterapii w nawrotowej przewlekłej białaczce szpikowej ad 5

Chociaż ponad 99 procent hematopoezy było pochodzenia dawcy przed 115 dniem (Figura 2), szpik kostny pacjenta pozostawał hipokomórkowy (95 procent tłuszczu) i zależała od transfuzji płytek krwi i krwinek czerwonych. Odzyskanie krwiotwórczej nie nastąpiło do momentu podania szpiku dawcy w dniu 181; była w całkowitej remisji po 558 dniach obserwacji (Ryc. 3). Cytogenetyczne i molekularne odpowiedzi genetyczne
Rysunek 4. Ryc. Continue reading „Indukcja choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi jako immunoterapii w nawrotowej przewlekłej białaczce szpikowej ad 5”

Dermatologia dziecięca i dermatopatologia: tekst i atlas

Dermatologia pediatryczna i Dermatopatologia to druga z serii, która obejmie cztery tomy. Tom I, opublikowany w 1990 r., Zawierał 28 tematów, począwszy od czarnuszek rogowacenia a skończywszy na cutis marmorata telangiectatica congenita. Tom II zawiera 32 różne jednostki pediatryczne, ponownie w kolejności alfabetycznej – system, który przemawia przeciwko włączeniu nowo opisanych podmiotów lub korekcji poważnych zaniedbań (np. Akropustuloza niemowlęctwa, albinizm, łysienie śluzowe, choroba Fox-Fordyce a i przeszczep choroba-nadżer-gospodarz) w tomie I lub II. Autorzy utrzymali ten tom w formie zgodnej z pierwszym, organizując każde dziecięce zaburzenie dermatologiczne pod względem wieku wystąpienia, częstości, asocjacji, powikłań, klinicznej diagnostyki różnicowej, wyników laboratoryjnych, wyników histopatologicznych, histopatologicznej diagnostyki różnicowej, etiologii, patogenezy, zarządzania , przebieg, rokowanie i najniższy wspólny mianownik dla diagnozy. Continue reading „Dermatologia dziecięca i dermatopatologia: tekst i atlas”